已投企業動態 | 賾靈生物核心產品獲FDA孤兒藥資格認定，全球競爭力再獲強認證
近日，四川省科創投資集團已投企業——成都賾靈生物醫藥科技有限公司（簡稱“賾靈生物”）迎來重要里程碑。其自主研發的核心產品馬來酸氟諾替尼（Flonoltinib Maleate, FM） 用于治療骨髓纖維化（Myelofibrosis, MF）的適應癥，正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。此次認定，不僅體現了監管機構對該適應癥顯著未滿足臨床需求的認可，也從監管層面體現了對FM在該領域潛在臨床與商業價值的積極評價，將進一步支持公司持續推進FM的全球開發進程，有助于FM在后續臨床發及商業化階段享有包括市場獨占期、監管溝通支持等一系列政策優勢。
關于孤兒藥資格
FDA孤兒藥資格認定旨在鼓勵針對美國患者人群少于20萬人的罕見疾病開展新藥研發，并配套提供相應激勵政策。獲得ODD的候選藥物有望在研發、注冊及商業化等環節獲得美國相關政策支持，包括但不限于：符合條件的臨床試驗費用稅收抵免、上市申請費用豁免，以及在獲批相應適應癥后可享有長達7年的市場獨占期等。
關于馬來酸氟諾替尼 (FM)
FM是FM是賾靈生物自主研發的同時靶向JAK2假激酶結合域JH2及激酶結合域JH1的全新一代高選擇性JAK2抑制劑，并通過對FLT3和CDK6的協同抑制，在維持脾臟縮小與癥狀改善的同時，改善骨髓組織的纖維化，為全新機制的JAK2/CDK6/FLT3三靶點抑制劑。目前，FM與蘆可替尼頭對頭一線治療中/高危骨髓纖維化的III期臨床、二線治療中/高危骨髓纖維化的II期臨床，以及治療真性紅細胞增多癥 (polycythemia vera, PV) 的II期臨床已經啟動。
關于骨髓纖維化
骨髓纖維化是一種進展性強、長期用藥需求明確、臨床未滿足需求顯著的血液系統腫瘤。JAK2抑制劑作為中/高危MF的一線標準治療方案，對應美國市場潛力高達數十億美元，全球市場潛力則高達近百億美元。
關于賾靈生物
賾靈生物成立于2019年，是一家以結構生物學與人工智能雙引擎驅動的創新藥物研發公司。公司聚焦腫瘤、自身免疫性疾病等重大治療領域，構建了覆蓋靶點發現、分子設計、臨床前及臨床研究的全鏈條研發平臺。目前，公司自主研發管線擁有7款具有全球權益的創新藥物，其中核心產品之一即為本次獲得認定的JAK2/FLT3/CDK6三靶點抑制劑FM，其在骨髓纖維化治療中展現出突破性療效潛力。
四川省科創投資集團旗下院士基金于2021年投資賾靈生物，持續支持其新藥研發，推動核心產品國內外關鍵性臨床研究的開展。未來，四川省科創投資集團將繼續賦能賾靈生物等企業，鞏固其創新優勢，加速推進企業全球商業化進程。